肺部疾病的治疗可以帮助镰状细胞病患者控制高血压和肾脏损伤引起的并发症

根据《柳叶刀血液学》发表的一项新研究，一种被批准用于治疗肺动脉高压的药物可能可以有效控制镰状细胞病患者的高血压和终末器官损伤。 一项涉及 130 名镰状细胞病患者的早期随机临床试验发现，这种名为利奥西呱的药物在这些患者中使用安全且耐受性良好，并显着改善了他们的血压。初步疗效数据表明该药物可能会改善心脏功能。

据美国疾病控制与预防中心称，估计有 100,000 名美国人患有镰状细胞病，每 365 名黑人或非裔美国人新生儿中就有大约 1 人患有这种疾病 。患有镰状细胞病的人患血管并发症的风险很高，这些并发症可能导致肺动脉高压、中风和肾衰竭，以及当红细胞阻塞流经胸部、腹部和关节的细小血管时的严重疼痛。这些并发症可能因高血压而恶化。

不幸的是，之前的研究发现，西地那非这种治疗肺动脉高压的有效药物，对镰状细胞病患者造成了不可接受的副作用。研究发现，与服用安慰剂治疗的患者相比，服用这种药物的患者会经历严重的疼痛，导致入院人数增加。

这项新研究旨在测试利奥西呱的安全性以及它在预防或减少镰状细胞病患者临床并发症方面的效果。

在这项研究中，患有镰状细胞病和轻度高血压或尿液中有蛋白质(肾脏疾病的早期征兆)的患者在双盲临床试验中被随机分配接受利奥西呱或安慰剂治疗。两组患者的研究药物起始剂量均为 1 毫克，逐渐增加至 2.5 毫克，每天服用 3 次，持续 12 周。研究人员发现，在服用利奥西呱的参与者中，22.7% 的人经历了至少一种与治疗相关的严重不良事件。相比之下，在接受安慰剂的组中，31.3% 的参与者在研究期间至少发生过一次严重不良事件。

差异无统计学意义。两组之间在疼痛严重程度、日常生活中的疼痛干扰以及与镰状细胞病相关的血管事件方面没有差异。就药物治疗的有效性而言，服用利奥西呱的参与者血压下降了 8.20 mmHg，而服用安慰剂的参与者仅下降了约 1.24 mmHg。结果具有高度统计学显着性，这意味着利奥西呱在降低血压方面比安慰剂更有效，差异约为 6.96 mmHg。总之，利奥西呱被认为是安全的，并且在研究期间使血压显着改善。

“我们的结果令人鼓舞，并为涉及此类药物在患有肺动脉高压或肾脏疾病的镰状细胞病患者中进行更大规模的临床试验打开了大门。研究负责人、John Z. 和 Akiko K. Bowers 杰出教授兼院长、医学博士 Mark T. Gladwin 说：“ 使用易于耐受的药物可以帮助他们更好地控制血压，并有助于预防日后严重的并发症。” UMSOM 院长兼马里兰大学巴尔的摩分校医学事务副校长。

利奥西呱制造商拜耳制药公司为该研究提供了资金(以及药物和安慰剂)。

该研究由匹兹堡大学的临床和数据协调中心领导。研究合著者包括来自芝加哥伊利诺伊大学、阿尔伯特·爱因斯坦医学院、匹兹堡大学、埃默里大学、杜克大学、约翰·霍普金斯医学院和其他机构的教师。